评估报告 | 培门冬酶治疗中国儿童急性淋巴细胞白血病经济学评价

作者：杨莉，北京大学公共卫生学院副教授

目的：系统评价培门冬酶和门冬酰胺酶治疗儿童急性淋巴细胞白血病患者有效性和安全性，并从支付者的角度对中国治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的一线药物——大肠埃希氏菌左旋门冬酰胺酶（E. coli L-ASP）和培门冬酶（PEG-ASP）进行药物经济学评价。

方法：1.有效性安全性系统评价：研究纳入培门冬酶与门冬酰胺酶有效性与安全性的随机临床试验（RCT）研究和非随机临床试验（non-RCT）研究。两个人背对背进行文献筛查和数据提取，并进行有效性及安全性meta分析，亚组分析，发表偏倚分析和敏感度分析。2.经济学评价：抽取全国医保抽样数据库中所有 0-18岁儿童急性淋巴细胞白血病患者，描述性分析医疗利用情况，治疗费用以及不同药物治疗的费用和严重过敏反应发生率。构建决策树模型，在系统评价显示培门冬酶和门冬酰胺酶效果相同的情况下，直接对培门冬酶和门冬酰胺酶进行最小成本分析；同时对严重过敏反应发生率进行成本安全性分析。本研究对药物价格、过敏反应发生率指标进行单因素敏感度分析，并对培门冬酶药物价格进行阈值分析。

结果：1.有效性安全性评价：有效性结果显示RCT中，VDPAP与VDLP的效果相近[RR=0.97, 95%CI(0.92, 1.03)]；non-RCT中，VDPAP与VDLP的效果相近[RR=1.03, 95%CI(0.93, 1.15)]；安全性结果显示，培门冬酶的不良反应发生率[ES=0.39, 95%CI(0.30, 0.47)]低于门冬酰胺酶[ES=0.49, 95%CI(0.41, 0.57)] ，P<0.001. 其他不良事件在两种药物之间的发生率没有显著差别。 2.经济学评价：本研究纳入 2016 年急性淋巴细胞白血病儿童患者 137名，患者年人均费用为32,158.04元，人均年度自付费用17,273.41元，补偿比为46%.培门冬酶组的总成本为24,673-25,495元，门冬酰胺酶的总成本为 22,840 元。 阈值分析结果表明当培门冬酶药物价格处于3,133.7-3,313.8 元内，培门冬酶组与门冬酰胺酶组的成本一致。

结论：1．培门冬酶的 VDPAP/D 方案与门冬酰胺酶的 VDLP/D 方案有效性一致，过敏反应发生率更低，其他不良反应发生率一致；3．培门冬酶作为一线用药的II成本高于门冬酰胺酶作为一线用药的成本；4．当培门冬酶的定价在3,133.6-3,313.7 元之间时，治疗儿童急性淋巴细胞白血病的成本与门冬酰胺酶相同；当培门冬酶价格低于3,133.7元时，与门冬酰胺酶相比成本更低，过敏反应更少。提示我们如果将培门冬酶纳入医保目录，谈判价格至少要低于3,133.7元。

【关键词】 急性淋巴细胞白血病 培门冬酶 门冬酰胺酶 有效性 安全性 成本 效果分析

请点击查看全文：培门冬酶治疗中国儿童急性淋巴细胞白血病经济学评价（北京大学 杨莉）

更多相关资讯，可前往 联爱工程医疗卫生技术评估中心（网址：http://www.chinahta.org）进行浏览。